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·“我们敦促成立一个FDA特别工作组,由来自处理罕见病治疗申请的所有部门、办公室和中心的领导人组成,全面审查政策和程序的不一致和不足之处,以及最佳的实践方式,并向政府和国会提供具体的改进建议。”

当地时间5月12日,据行业媒体Endpoints News报道,来自美国众议院和参议院的一批民主党人和共和党人,近日致信美国食品药品监督管理局(FDA)专员罗伯·卡利夫(Rob Califf),要求FDA成立一个罕见病特别工作组,以确定审查罕见病疗法的优势和挑战:

“我们敦促成立一个FDA特别工作组,由来自处理罕见病治疗申请的所有部门、办公室和中心的领导人组成,全面审查政策和程序的不一致和不足之处,以及最佳的实践方式,并向政府和国会提供具体的改进建议。具体而言,我们要求特别工作组在2024年12月之前发布一份公开报告。”

据统计,自1983年以来,FDA已经批准了6400多个孤儿认证,但在困扰美国人的10000多种罕见病中,绝大多数都没有获得FDA批准的疗法。

2023年2月,FDA生物制品评审与研究中心(CBER)主任彼得·马克斯(Peter Marks)宣布即将推出下一代针对罕见病的“曲速行动”(Operation Warp Speed)。据了解,第一代“曲速行动”是美国政府于2020年5月15日发起的一项计划,其目的是研发疫苗以预防新冠病毒在美国继续传播。

马克斯在2023年2月举办的一场生物制药大会上解释称,第二代“曲速行动”的目标是在罕见病领域真正研发出有效的药物,可以授予它们突破性或先进疗法的称号,让它们进入生产的过程,而不仅仅是一个概念。“我们有一个试点,不仅给罕见病疗法化学、制造和控制的机会,而且要在提交新药上市申请(NDA)或生物制品上市申请(BLA)之前,通过不断的沟通和潜在结果的共享,推动临床进步。我们的想法是,尽可能地推动罕见病药物研发的进展。”

FDA和杜克-马戈利斯卫生政策中心(Duke-Margolis Center for Health Policy)将于2023年6月举办一个关于推进新型罕见病终点的研讨会,因为FDA准备启动其罕见病终点推进(Rare Disease Endpoint Advancement Pilot Program ,RDEA)试点计划。据悉,美国《2022年食品和药物综合改革法案》要求FDA建立RDEA试点项目,以增加与罕见病药物研发企业的互动,从而推进新的疗效终点,包括替代终点和中间终点。

马克斯近日向媒体表示,FDA的加速审批途径应该用于加速更多超罕见疾病的基因疗法上市,但一些专家对向更多基因疗法开放加速审批途径持保留意见。FDA前组织和先进疗法办公室(OTAT)主任威尔逊·布莱恩(Wilson Bryan)曾于2022年2月表达其担忧:如果出现问题,FDA可能无法足够快地撤回通过加速批准途径批准的基因疗法,此外,一些验证性试验可能无法提供足够的证据。

国内也有推动罕见病药物研发的举措。2023年3月31日,中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范(试行)》,强调“早期介入、研审联动、滚动提交”,以鼓励研究和创制新药、儿童用药、罕见病用药创新研发进程,加快创新药品种审评审批速度。

(原标题:美国参众两院人士呼吁FDA成立特别工作组,推动罕见病药物研发)

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